Gli Stati Uniti dovrebbero chiudere il pannello di revisione della terapia genica, dice lo studio

Sotto il microscopio. Il nuovo rapporto raccomanda di finire un decennio

Dopo 4 decenni di analisi cliniche della terapia genica per nuovi rischi, è ora di rilassarsi un po ', dice un rapporto pubblicato oggi da un gruppo di esperti. Ma i funzionari di governo chiave stanno salutando la raccomandazione con cautela.

La terapia genica ha dimostrato il suo valore, ei suoi leader hanno gestito bene i problemi di etica, secondo un panel convocato dall'Istituto di Medicina (IOM) presso le Accademie Nazionali degli Stati Uniti. I pericoli a lungo termine della terapia genica potrebbero non essere ancora chiari, ma i rischi generali sembrano non maggiori rispetto ad altre aree della medicina sperimentale, dice il rapporto, quindi è il momento di eliminare gradualmente il gruppo statunitense creato nel 1974 dedicato alla revisione del gene terapia, il comitato consultivo sul DNA ricombinante o il RAC.

"[M] una qualsiasi delle paure originarie associate al trasferimento genico" - così come le preoccupazioni sulla creazione di nuovi agenti patogeni, la modifica della linea germinale umana o il ferimento della società in altri modi - "non sono state confermate", conclude il gruppo IOM. Allo stesso tempo, trova che "la percezione pubblica è in gran parte passata dal negativo al positivo" grazie al successo della terapia genica nel trattamento di disturbi come la cecità ereditaria e l'emofilia. Il panel sollecita il National Institutes of Health (NIH), che ospita il RAC e usa i suoi consigli, per evitare che RAC esamini i singoli protocolli di terapia genica.

La relazione IOM copre questa raccomandazione, tuttavia. Mentre il vecchio RAC dovrebbe cessare l'attività, secondo il gruppo, un altro organismo simile al RAC dovrebbe prendere il suo posto e, con un mandato più ampio, esaminare tutte le forme di ricerca clinica rischiosa che altre agenzie potrebbero non essere in grado di controllare adeguatamente. Il gruppo IOM sollecita inoltre il governo degli Stati Uniti a mantenere il RAC in corso fino alla creazione di un successore. Durante la transizione, il rapporto IOM afferma che le revisioni RAC dovrebbero essere semplificate per semplificare la vita dei ricercatori e che i singoli protocolli dovrebbero essere esaminati solo "in circostanze eccezionali, come quando le nuove tecnologie di terapia genica e le strategie di trattamento vanno avanti nel regno della clinica prove “.

I terapeuti genetici si lamentano da tempo del peso delle revisioni del RAC. Come altri ricercatori clinici, devono ottenere l'approvazione per le prove da parte di gruppi etici e di biosicurezza presso le proprie istituzioni; Devono inoltre cancellare studi clinici in anticipo con la Food and Drug Administration (FDA) statunitense. Ma i terapeuti genetici hanno un dovere in più che altri ricercatori non hanno: devono presentare una descrizione dettagliata degli esperimenti proposti con il RAC. A differenza della FDA, RAC rilascia queste proposte e può tenere un'audizione pubblica su di esse prima di approvare una sperimentazione. L'anno scorso, la principale società professionale dei terapisti genetici ha emesso un appello pubblico per porre fine alla duplice revisione del CCR . NIH ha chiesto allo IOM di esaminare la questione e il rapporto pubblicato oggi è il risultato della richiesta di NIH.

Il presidente del comitato IOM, Lawrence Gostin, professore di sanità pubblica e giurisprudenza alla Georgetown University di Washington, DC, afferma di essere ben consapevole dell'infelicità dei terapeuti genetici riguardo alle revisioni multiple. Il loro sgomento "è venuto attraverso forte e chiaro", durante le sessioni di commento pubblico, dice Gostin. La relazione del panel dell'IOM afferma che la maggior parte degli studi di terapia genica dovrebbe ora essere esaminata solo dalla FDA, ma raccomanda anche che gli studi di terapia genica proposti continuino a essere registrati in un registro aperto. Ma i ricercatori dovrebbero essere tenuti a presentare solo un protocollo, quello preparato per la revisione della FDA. Sembrava "prudente" mantenere la tradizione di libero accesso alle informazioni in questo campo, dice Gostin. Il RAC ha fornito uno "scopo estremamente utile", dice Gostin, rassicurando il pubblico sulla sicurezza di questo nuovo settore, un tempo preoccupante, e aggregando i dati che tutti trovano preziosi, in particolare i medici.

Il direttore del NIH Francis Collins, dopo essere stato informato sul rapporto IOM, ha rilasciato oggi una dichiarazione non impegnativa ringraziando il gruppo per il suo lavoro e dicendo che NIH "esaminerà attentamente i risultati e le raccomandazioni dello studio e determinerà il percorso migliore in luce del nostro comune interesse nel fare ciò che è meglio per i pazienti e per il continuo progresso nel campo. "L'American Society of Gene & Cell Therapy, in una altrettanto cauta affermazione, ha detto oggi che" guarda avanti "alla" revisione e alle decisioni di Collins " sulle scoperte dell'IOM. "

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