NIH, 10 aziende farmaceutiche partner di studiare quattro malattie

Bersaglio. Una x

Ramping i suoi sforzi nella scoperta della droga, il National Institutes of Health (NIH) oggi svelato quello che ha chiamato un inedito $ 230 milioni, una collaborazione quinquennale con 10 compagnie farmaceutiche mirate a trovare nuovi trattamenti per la malattia di Alzheimer, il diabete, l'artrite reumatoide e il lupus.

In una stanza al Washington, D.C., il National Press Club pieno di rappresentanti dell'industria, gruppi di pazienti e funzionari federali, il direttore del NIH Francis Collins ha descritto la Accelerating Medicines Partnership (AMP). L'obiettivo è ridurre il tasso di fallimento più del 95% per i candidati ai farmaci. Di conseguenza, ora occorrono circa 10 anni e più di $ 1 miliardo per sviluppare un farmaco di successo. Combinando forze, aziende e accademici sperano di tagliare i costi e accelerare le cose smistando una grande quantità di nuovi dati genomici e molecolari sulla biologia delle malattie per trovare i nuovi bersagli più promettenti. "Questo è un lavoro troppo grande per ogni singolo gruppo", ha detto Collins.

Le 10 società, che includono giganti come GlaxoSmithKline, Merck, Eli Lilly e Sanofi, metteranno circa la metà dei $ 230 milioni; Il NIH sta fornendo l'altra metà. L'AMP, che coinvolgerà anche gruppi di pazienti, sarà supervisionato dalla Fondazione per il NIH. Anche se la fondazione controlla già vari partenariati pubblico-privato dal suono simile , questo sarà più completo, dicono i partecipanti. Mikael Dolsten, Presidente di Worldwide Research & Development di Pfizer, ha spiegato: "Quello che vorremmo avere è ... un GPS per le malattie umane".

Collins ha detto che NIH ha trascorso più di 2 anni in "intense discussioni" con le aziende per mettere insieme la partnership, e ha un significato personale. Come direttore dell'istituto del genoma del NIH, Collins ha contribuito a condurre il massiccio sforzo di sequenziamento che ha prodotto la prima bozza del genoma umano nel 2001. Il Progetto genoma umano è stato criticato per non aver migliorato sensibilmente le cure mediche o abbassato i costi. Ad esempio, i ricercatori hanno trovato più di 1000 varianti genetiche che indicano proteine ​​che predispongono alcune persone alle malattie. Ma solo una mezza dozzina di promettenti bersagli farmacologici sono usciti da questo sforzo, nota Collins.

Il problema, dice Collins, non è la mancanza di candidati, ma la sfida di selezionare "un diluvio di informazioni". AMP lo farà riunendo scienziati accademici e industria per diversi progetti pilota da 3 a 5 anni. I partecipanti condivideranno i dati apertamente. (In alcuni casi, l'accesso sarà limitato ai ricercatori per proteggere la privacy dei pazienti.) Per le aziende, il pagamento arriverà più tardi, quando svilupperanno composti per bloccare i nuovi bersagli farmacologici identificati.

I progetti includono:

Il morbo di Alzheimer -Al $ 130 milioni, questo progetto riceverà la parte del leone dei finanziamenti AMP. Cercherà nuovi biomarcatori per la progressione della malattia, come i dati di imaging o le molecole nel sangue e nel liquido spinale. I biomarcatori saranno studiati come parte di quattro studi clinici finanziati da NIH che stanno testando modi per ritardare o prevenire la malattia. Il progetto analizzerà anche campioni di tessuto cerebrale esistenti da pazienti di Alzheimer per convalidare bersagli biologici, sviluppare modelli di rete per l'Alzheimer ad esordio tardivo e composti dello schermo contro nuovi bersagli.

Diabete di tipo 2 Questo progetto da 58 milioni di dollari raccoglierà dati genetici e clinici su un massimo di 150.000 pazienti, alcuni forniti da aziende e condivideranno queste informazioni attraverso un portale web. Un obiettivo è capire in modo più dettagliato le complicazioni del diabete, come l'insufficienza renale, afferma Dolsten. Il progetto cercherà anche individui rari con una malattia insolitamente grave o lieve che potrebbero essere studiati per convalidare obiettivi.

Artrite reumatoide e lupus Uno dei principali obiettivi del progetto da 42 milioni di dollari sarà quello di analizzare singole cellule da campioni di tessuto appena raccolti, in particolare dalla sinovia (le articolazioni del rivestimento tissutale), per comprendere meglio queste malattie autoimmuni a livello molecolare e cercare nuovi bersagli farmacologici.

AMP segue altre iniziative NIH negli ultimi anni per accelerare lo sviluppo di farmaci, come la creazione 2 anni fa di un nuovo Centro nazionale per l'avanzamento delle scienze della traduzione (NCATS). Ad esempio, NCATS ha ha lanciato un progetto in cui le aziende lavorano con ricercatori accademici per trovare nuovi usi per le droghe abbandonate. NCATS non è direttamente coinvolto con AMP; invece, tre istituti NIH specifici per la malattia finanzieranno i progetti, ha detto Collins.

Più tardi quest'anno, gli istituti rilasceranno richieste di proposte per cercare partner accademici. Gli investigatori che vinceranno le sovvenzioni entreranno quindi a far parte dei comitati direttivi per le malattie articolari. Se l'AMP ha successo, NIH spera che si espanderà ad altre malattie.

Loading ..

Recent Posts

Loading ..