Una bomba del CRISPR: Un ricercatore cinese sostiene di aver creato gemelli con modifiche genetiche.

HONG KONG KONG, CHINA- Alla vigilia di un vertice internazionale sul montaggio del genoma, un ricercatore cinese ha scioccato molti sostenendo di aver alterato i genomi delle bambine gemelle nate questo mese in un modo che trasmetterà la modifica alle generazioni future. L'alterazione è destinato a rendere le cellule dei bambini resistenti all'infezione da HIV, dice lo scienziato, He Jiankui della Southern University of Science and Technology di Shenzhen, Cina.

Il claim-ancora da riportare in un articolo scientifico - ha dato inizio oggi ad una tempesta di critiche, con alcuni scienziati e bioeticisti che hanno definito il lavoro "prematuro", "eticamente problematico" e persino "mostruoso". La Società cinese per la biologia cellulare ha rilasciato una dichiarazione che definisce la ricerca "una grave violazione delle leggi e dei regolamenti del governo cinese e del consenso della comunità scientifica cinese". Ed e' all'universita'. ha rilasciato una dichiarazione dicendo che ha avviato un'indagine sulla ricerca, che dice che può "violare seriamente l'etica accademica e le norme accademiche".

Altri scienziati, nel frattempo, hanno chiesto di vedere i dettagli dell'esperimento e la sua giustificazione prima di esprimere un giudizio.

Ha detto a La stampa associata (AP) che ha alterato gli embrioni per sette coppie durante i trattamenti di fertilità, con una gravidanza risultante finora. In ogni caso, il padre era infettato dall'HIV; le madri erano sieronegative. Il suo obiettivo era quello di introdurre una rara e naturale variazione genetica che rende più difficile per l'HIV infettare il suo bersaglio preferito, i globuli bianchi. In particolare, ha eliminato una regione di un recettore sulla superficie dei globuli bianchi noti come CCR5 utilizzando la rivoluzionaria tecnica di modifica del genoma chiamata CRISPR-Cas9.

Secondo il rapporto AP, non stava cercando di impedire la trasmissione dell'HIV dallo sperma del padre all'embrione, un evento altamente improbabile. Il rischio di trasmissione diminuisce ancora di più quando lo sperma viene lavato prima dell'inseminazione attraverso la fecondazione in vitro, come è avvenuto qui. Piuttosto, ha detto di voler proteggere i bambini dall'infezione più avanti nella vita.

Il vertice internazionale sull'editing del genoma umano inizia qui martedì e molti ricercatori, etici e politici che partecipano all'incontro sono venuti a conoscenza delle sue affermazioni attraverso i resoconti dei media. Gli organizzatori della conferenza hanno detto ai giornalisti durante un briefing pre-evento che erano in attesa di ulteriori dettagli.

Gli scienziati stanno studiando l'uso di CRISPR-Cas9 come trattamento per molte malattie genetiche, come la distrofia muscolare e l'anemia falciforme. Uno studio di lunga data in adulti sieropositivi ha paralizzato il CCR5 con un'altra tecnologia di modifica del genoma, e uno studio simile è in corso in Cina con CRISPR. Ma questi casi riguardavano la modificazione genica delle cosiddette cellule somatiche che non vengono trasmesse ai figli del paziente. Secondo quanto riferito, si è spinto oltre, alterando il genoma negli embrioni in fase iniziale, il che avrebbe colpito lo sperma e gli ovuli - il germline - e reso ereditario il cambiamento. Tale lavoro è di fatto vietato negli Stati Uniti e in molti altri paesi. Non è chiaro se si inserisce nel contesto normativo cinese.

Egli è previsto a parlare al vertice sull'editing genetico di mercoledì, ma gli organizzatori non erano sicuri che avesse intenzione di discutere il suo esperimento. Lui mettere una serie di video su YouTube per giustificare l'esperimento e spiegare come è stato fatto. Ha anche invitato gli spettatori a inviare commenti al suo laboratorio e ai due bambini, Lula e Nana.

Eppure molti scienziati dicono che l'esperimento era prematuro e che i potenziali benefici non valgono il rischio. "Lo scopo di fondo di fare l'esperimento era ovviamente quello di dimostrare che potevano fare editing genico su un embrione, ma lo scopo per la parte coinvolta non ha alcun senso", dice Anthony Fauci, un ricercatore di HIV/AIDS che dirige l'Istituto nazionale americano di allergie e malattie infettive a Bethesda, nel Maryland. "Ci sono così tanti modi per proteggersi in modo adeguato, efficiente e definitivo contro l'HIV che il pensiero di modificare i geni di un embrione per ottenere un effetto che si potrebbe facilmente fare in tanti altri modi nella mia mente non è etico".

Pablo Tebas, un ricercatore clinico dell'Università della Pennsylvania che ha condotto un piccolo studio che ha paralizzato il CCR5 in adulti infettati dall'HIV utilizzando la cosiddetta tecnologia dello zinco, ha allo stesso modo denunciato l'alterazione dell'embrione. "L'esperimento non è medicalmente giustificato", ha detto Tebas, che ha osservato che i mutanti del CCR5 non sono benigni in quanto le persone sono più sensibili alle gravi conseguenze delle infezioni del Nilo occidentale. "Speriamo che questi ragazzi non abbiano problemi di salute", dice.

"L'editing genico stesso è sperimentale ed è ancora associato a mutazioni fuori obiettivo, in grado di causare problemi genetici all'inizio e alla fine della vita, compreso lo sviluppo del cancro", ha detto Julian Savulescu, un eticista dell'Università di Oxford nel Regno Unito, in una dichiarazione rilasciata oggi dal Science Media Centre del Regno Unito. "Questo esperimento espone i bambini sani e normali ai rischi di modificazione genetica senza alcun beneficio realmente necessario", dice. Sarah Chan, bioetica dell'Università di Edimburgo, teme che l'uso prematuro dell'editing genetico prima di considerare gli aspetti sociali del lavoro "minaccia di compromettere il rapporto tra scienza e società .... e potrebbe potenzialmente ritardare di anni lo sviluppo globale di terapie preziose".

Il pioniere di CRISPR Jennifer Doudna dell'Università della California, Berkeley, nota che il lavoro non è stato pubblicato e ha sollecitato la prudenza dentro. una dichiarazione rilasciata oggi . Tuttavia, "Supponendo che l'analisi indipendente confermi le notizie di oggi, questo lavoro rafforza l'urgente necessità di limitare l'uso dell'editing genico negli embrioni umani a contesti dove esiste una chiara necessità medica non soddisfatta e dove nessun altro approccio medico è un'opzione praticabile, come raccomandato dall'Accademia Nazionale delle Scienze", ha scritto Doudna.

Apparentemente anticipando le critiche, ha coraggiosamente proclamato in uno di questi video che il suo gruppo ha riflettuto a fondo su come aiutare le famiglie che affrontano i rischi di malattie genetiche. “ Crediamo che l'etica sia dalla nostra parte della storia ", dice Lui, che definisce il termine "bambini designer" un epiteto.

Richard Hynes, un ricercatore sul cancro presso il Massachusetts Institute of Technology di Cambridge che ha co-presieduto la relazione delle Accademie nazionali delle scienze, dell'ingegneria e della medicina a cui Doudna ha fatto riferimento dice di aver stabilito "severe condizioni" che dovrebbero essere soddisfatte prima di intraprendere il montaggio del genoma: Deve esserci un bisogno medico serio e non soddisfatto; lo sforzo deve essere ben monitorato e con un seguito sufficiente; e deve esserci il consenso informato dei genitori.

Aggiunge che il governo del Regno Unito Rapporto del Nuffield Council on Bioethics sul montaggio del genoma umano pubblicato in luglio, ha raggiunto conclusioni simili. "Tutte queste domande devono essere esaminate quando sentiamo cos'ha fatto", dice Hynes. Alta Charo, bioetista dell'Università del Wisconsin a Madison, nota che il rapporto delle Accademie Nazionali menziona il CCR5 come potenziale bersaglio dell'editing genetico. Se l'esperimento attuale è giustificato "si riduce ad un'analisi rischio-beneficio", dice.

Con la relazione di Jon Cohen.

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